Zolgensma疗法获美FDA批准 针对2岁以下脊髓性肌萎缩等遗传病患者

“史上最贵”疗法获美FDA批准。周五，美国食品和药物管理局(FDA)批准了瑞士诺华公司(Novartis)210万美元的基因疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩。其价格之高，被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

Zolgensma疗法是针对脊髓性肌萎缩等主要遗传疾病的一次性治疗，主要面向2岁以下患者。据悉，每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。

美药管局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。

华此前曾表示，可能会将治疗​​价格定在150万至500万美元之间。

如今诺华表示，这种治疗费用将达到210万美元——或者说是每年425,000美元，五年内可分期实施。该公司表示，它“正在与保险公司密切合作，制定5年协议。”目前正与超过15家保险公司就付款方式进行“高级讨论”。周五下午晚些时候诺华股价上涨了近4%。

这标志着医学的新时代，新疗法可以在一次治疗中治愈患者——但价格昂贵。

诺华公司称，在昂贵的价格合理化的情况下，一次性治疗费用比当前长期治疗疾病的10年费用低50%。但今年早些时候评估药品价格的临床和经济评论研究所(ICER)表示Zolgensma的价值仅为150万美元。

目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。Biogen的股票周五下跌超过1%。

关键词： Zolgensma疗法 FDA批准 脊髓性肌萎缩